აქონდროპლაზიის დიაგნოზის მქონე ბავშვების მშობლები მე-6 დღეა კანცელარიასთან ღამეს ათევენ. ისინი მოითხოვენ, სახელმწიფომ ბიუჯეტიდან მედიკამენტისთვის საჭირო თანხები გამოყოს, რათა ბავშვებმა მკურნალობა შეძლონ.
პროტესტის საპასუხოდ, მთავრობაში აცხადებენ, რომ მათ სჭირდებათ მეტი საერთაშორისო მონაცემი, მტკიცებულება, ექსპერტების მოსაზრებები, რათა Voxzogo (Vosoritide)-ს ეფექტურობაში დარწმუნდნენ და შეისყიდონ.
პრემიერმინისტრი ირაკლი ღარიბაშვილი საკითხს დღეს მთავრობის სხდომაზე გამოეხმაურა და აღნიშნა, რომ "ცოტა მოცდაა საჭირო". მისივე თქმით, "უპასუხისმგებლო პოპულისტები რომ იყვნენ, 10 მილიონს გამოყოფდნენ და წამალს შემოიტანდნენ", თუმცა, მთავრობა "წესებს და კვალიფიციურ აზრებს" მიჰყვება.
"ჩვენ უარს არ გეუბნებით, თანხაზე არ არის საუბარი, შეიძლება იყოს 10 მილიონი, ეს თანხა ჩვენთვის არ არის პრინციპული და კრიტიკული, მაგრამ ღმერთმა დაიფაროს - თუ ამ წამლის მიცემით შეიძლება ისე გართულდეს ამ ბავშვების ჯანმრთელობის მდგომარეობა, რომ უფრო ცუდად წავიდეს საქმე, რა თქმა უნდა, ამ შემთხვევაში პასუხისმგებლობა იქნება ჩვენი, ანუ მთავრობის, რაც არ გვინდა, რომ ეს მოხდეს, ამიტომ საჭიროა ცოტა მოცდა, დრო გვჭირდება, ერთად ვიმუშაოთ, მინდა, მივმართო ამ ბავშვების მშობლებს, სამინისტრო არის მზად, რომ ერთად გავიაროთ ეს პროცესი, ეს გზა, დაველოდოთ მათ შორის ჯანდაცვის მსოფლიო ორგანიზაციის დასკვნებს, მათ მითითებებს და ამის შემდეგ მოხდება ამ პროგრამის ამოქმედება", - თქვა ღარიბაშვილმა.
რა არის აქონდროპლაზია?
აქონდროპლაზია არის გენეტიკური მდგომარეობა, რაც სხეულის ზრდის შეფერხებას და არაპროპორციულ ზრდას იწვევს. აქონდროპლაზიის მქონე ზრდასრულის საშუალო სიმაღლე 120 სმ-ია.
აქონდროპლაზიის მქონე ადამიანებს აქვთ გენეტიკური მუტაცია, რომელიც იწვევს ზრდის რეგულირების გარკვეული გენის - ფიბრობლასტური ზრდის ფაქტორის რეცეპტორ 3-ის ზედმეტად აქტიურობას, რაც ხელს უშლის ძვლის ნორმალურ ზრდას.
ამერიკული ბიოტექნიკური კომპანია BioMarin-ის მედიკამენტი Voxzogo ზემოქმედებს სპეციფიკურ ნატრიურეზულ პეპტიდურ რეცეპტორ-B-ზე, რომელიც ამცირებს ზრდის რეგულაციის გენის აქტივობას და ასტიმულირებს ძვლის ზრდას.
EMA-ს და FDA-ს შეფასება
აშშ-ს სურსათისა და წამლის სააგენტომ (FDA) აქონდროპლაზიის და ღია ეპიფეზების მქონე 5 წლის და უფროსი ასაკის ბავშვებისთვის Voxzogo (Vosoritide) 2021 წლის ნოემბერში დაამტკიცა.
მაშინ FDA-მ აღნიშნა, რომ Voxzogo-ს უსაფრთხოება და ეფექტურობა შეფასდა ერთწლიან მე-3 ფაზის კვლევაში, რომელშიც ღია ეპიფეზიანი აქონდროპლაზიის მქონე 5 წლის და უფროსი ასაკის ბავშვები მონაწილეობდნენ.
კვლევაში 121 მონაწილიდან ნაწილს Voxzogo, მეორე ნაწილს კი პლაცებო გაუკეთეს. როდესაც მკვლევრებმა მონაწილეების წლიური ზრდა შეაფასეს, აღმოჩნდა, რომ ის ბავშვები, რომლებმაც Voxzogo მიიღეს, საშუალოდ 1.57 სმ-ით მეტად გაიზარდნენ.
FDA-ს ვებგვერდზე ასევე აღნიშნულია, რომ Voxzogo-ს ყველაზე გავრცელებული გვერდითი მოვლენები მოიცავს ინექციის ადგილზე რეაქციებს, ღებინებას და არტერიული წნევის დაწევას.
FDA-მ Voxzogo დაჩქარებული წესით დაამტკიცა. რაც მარეგულირებელს საშუალებას აძლევს, შუალედური კლინიკური კვლევების საფუძველზე უფრო ადრე დაამტკიცოს წამლები, რომლებიც სერიოზული დაავადებების სამკურნალოდ გამოიყენება.
კიდევ ერთი მკაცრის მარეგულირებლის, ევროპის მედიკამენტების სააგენტოს (EMA) ვებგვერდზე აღნიშნულია, რომ Voxzogo-ს სარგებელი აღემატება მის რისკებს და მისი გამოყენება შესაძლებელია ევროკავშირში.
სააგენტო აღნიშნავს, რომ წამლის გვერდითი მოვლენები მართვადია.
ჯანდაცვის მსოფლიო ორგანიზაციის (WHO) საქართველოს წარმომადგენლობის ხელმძღვანელის, სილვიუ დომენტეს განცხადებით, Voxzogo ამ დროისთვის არაა ჯანმრთელობის მსოფლიო ორგანიზაციის ესენციური მედიკამენტების სიაში ან რომელიმე კლინიკურ გაიდლაინში.
"ახლახან დაუშვა ესპანეთმა, საფრანგეთმა გააკეთა ადრეული წვდომა პრეპარატზე. რაც შეეხება გერმანიას და იტალიას, შეფასების პროცესში იტალიამ აღნიშნა, რომ წამალს აქვს ზომიერი სარგებელი, გერმანიის შემთხვევაში კი რაოდენობრივი სარგებელი არ გამოიკვეთა. ინგლისმა და უელსმა, ეს პროცესი, ჯერ კიდევ 2020 წელს დაიწყეს, თუმცა შეაჩერეს და შესაძლოა წელს განაახლონ. ირლანდიამაც დაიწყო შეფასების პროცესი გასულ წელს, თუმცა გადაწყვეტილება ჯერ არ მიუღიათ. სხვა ქვეყნების შემთხვევაში, მაგალითად აშშ, იაპონია - მათ შეფასების პროცესი არც დაუწყიათ და კვლავ ალტერნატიულ მკურნალობას იყენებენ, როგორიცაა ქირურგია და ზრდის ჰორმონი", - განაცხადა ჯანდაცვის მსოფლიო ორგანიზაციის საქართველოს წარმომადგენლობის ხელმძღვანელმა.
მკურნალობის ხარჯი
drugs.com-ის თანახმად, 10 საინიექციო ხსნარის მოსამზადებელი ფხვნილის ღირებულება დაახლოებით $10 138-ს შეადგენს. მწარმოებელი განმარტავს, რომ ნემსი დღეში ერთხელ კეთდება. მედიკამენტის შეწყვეტის დროს მკურნალი ექიმი ინდივიდუალურად განსაზღვრავს.
1-წლიანი მკურნალობის საშუალო ფასი 2021 წელს $300 000 იყო.